在7月11日至15日举行的第34届世界 血栓与止血学会大会（ISTH2026）上，上海莱士自主研发的SR604注射液入选本届大会仅有的6篇“最新突破性大会报告”（Late-Breaking Abstracts）。在血栓与出血领域各3篇入选报告中，SR604凭借独特的创新机制与优异的临床数据 ，与辉瑞、诺和诺德在出血领域同期上榜 ，并同步获选口头报告。
这是中国血友病源头创新药首次以比较高 级别学术报告登上ISTH舞台，标志着SR604作为全球首个靶向活化蛋白C（APC）的单抗药物 ，其临床价值已获得世界 出凝血领域比较高 学术平台的认可 。
全新机制：从“替代”到“再平衡 ”
SR604是上海莱士自主研发的全球首个特异性针对活化蛋白C（APC）靶点的单抗药物 ，近来 全球暂无同靶点上市药物 。其作用机制与传统因子替代疗法截然不同：SR604不直接补充患者所缺乏的凝血因子，而是通过特异性结合APC 、抑制其抗凝功能 ，重建机体凝血-抗凝平衡 ，在血管损伤时精准预防出血，实现“再平衡 ”止血。
本次ISTH大会首次完整披露了SR604注射液I/Ⅱ期核心临床数据 。其中 ，口头报告聚焦I/IIa期研究结果 ，在针对先天性凝血因子Ⅶ缺乏症的治疗中，患者经24周治疗实现100%零出血 ，全治疗周期无严重不良事件 、无血栓栓塞事件发生 。
IIb期关键数据更是备受行业瞩目。在24周的受试者治疗中 ，0.4mg/kg核心剂量可使血友病A/B患者年化出血率下降90%以上，长效止血疗效显著 。依托灵活的给药周期，药物最长可实现8周长效给药 ，配合便捷的皮下注射方式 ，大幅降低患者用药频次与治疗负担，显著提升长期治疗依从性 。
此外 ，SR604注射液实现了行业稀缺的止血与抗炎双重获益。临床数据证实 ，该药物可精准调控APC抗炎通路，有效降低血友病性关节炎核心炎症因子TNF-α水平 ，在高效止血的同时改善患者关节炎症 ，精准破解血友病患者出血、关节损伤两大核心临床痛点，为患者带来全方位治疗获益 。
在适应症层面 ，SR604注射液适配范围广泛 ，可覆盖血友病A/B 、先天性凝血因子Ⅶ缺乏症 、血管性血友病等多类罕见出血性疾病，有望精准填补全球罕见出血性疾病未被满足的临床治疗空白 。
梯度管线：从“单点突破”到“阶梯布局 ”
近来 ，SR604 I/II期各项临床指标均优于预设试验终点 ，III期临床试验筹备工作已启动，相关核心专利已在中国、美国 、欧洲等多地获得授权。该产品作为上海莱士核心First-in-class罕见病创新管线资产，也是公司向创新生物制药转型的关键突破口 。
近年来 ，上海莱士血液制品业务保持稳健并积极创新 。2025年 ，人纤维蛋白原市场份额居行业首位，人凝血因子Ⅷ销售同比大幅增长。在核心品种人血白蛋白方面 ，上海莱士正通过循证医学拓展其适应症边界——由国家顶级临床机构团队发起的ARISE研究已取得积极成果。在此基础上 ，ARISE-2研究已正式启动，在50余家医院开展 ，持续探索白蛋白在脑卒中脑保护领域的临床价值 。
当前国内创新药行业正积极转向源头创新 ，依托成熟血液制品业务与完整自主研发体系，上海莱士将稳步推进创新药管线布局 ，加速向世界一流的生物制药企业转型 。
资料显示 ，ISTH是全球血栓与止血领域学术等级比较高 的世界 组织，本届大会共设置235个专场 、831份口头报告、2236份海报展示。“最新突破性大会报告 ”是ISTH比较高 层级的学术展示形式 ，仅授予在投稿截止后取得重大突破 、具有改变临床实践潜力的研究成果 ，历年入选的均为全球顶尖药企和学术机构的重磅管线 。
（文章来源：上海证券报·中国证券网）
